A ciência recebe um passo mais perto de curar uma doença rara em cães

Um grupo de pesquisadores na U.S. e a França desenvolveram terapia genética que restaura a função muscular canina e estende a vida útil dos cães afetados com o transtorno muscular fatal chamado miopatia miostubular.

Uma equipe de pesquisadores na França, juntamente com os cientistas da Universidade de Washington e Harvard Medical School, trouxeram remédio um passo mais perto de tratar e curar miopatia miostubular em cães e humanos.

Miopatia miostubular é uma condição genética rara e ligada ao sexo. Apenas humanos masculinos e cachorros masculinos recebem esse distúrbio. Em Caninos, é encontrado apenas em Retrievers labrador. É causada por mutações no gene dos músculos esqueléticos responsáveis ​​pelo movimento.

Miopatia miostubular é caracterizada por atrofia progressiva dos músculos, e isso começa logo após o nascimento. Cães afetados com miopatia miotubular exibem passos curtos e movimentos lentos.

Esta condição é eventualmente fatal, causando comprometimento severo à marcha do `s do cão.

Miopatia miostubular parece ser muito recente em origem. É isolado e raro; Atualmente, afeta apenas cães de Ocidental Canadá. Em humanos, afeta 1 em 50.000 meninos recém-nascidos. Neste momento, não há tratamento eficaz para a doença.

A ciência recebe um passo mais perto de tratar e curar a doença rara
Um cão exibindo sintomas de miopatia miotubular.
Foto: Afm-télíger

O estudo, publicado em Terapia molecular Jornal, foi liderado por Dr. Ana Buj-Bello (Genethon / Inserm), e eles administraram com sucesso um vetor tantaidal via injeção intravenosa, identificando assim a dose que restaura a função muscular.

A equipe de Genethon desenvolveu um vetor que foi capaz de fornecer uma cópia normal do gene MTM1 (cuja anormalidade provoca esse distúrbio). Eles administraram com uma injeção intravenosa, em vez de usar o método de administração locorregional usado em Estudos anteriores (publicado em Medicina de Translação da Ciência em 2014).

A administração locorregional está injetando algo na área específica do corpo que está sendo afetado (tipicamente no tecido muscular).

O produto foi administrado a filhotes afetados que eram dez semanas de idade e manifestando os primeiros sintomas de miopatia miotubular.

Foram observados tratamentos repetidos para restaurar a força muscular e função nos cães e prolongar a vida de cada cão também.

Os cães afetados que estão sendo tratados foram indistinguíveis de animais não afetados 9 meses após a injeção.

Para uma doença anteriormente 100% fatal, sem tratamento conhecido, este é um passo gigante em direção a ensaios clínicos em pacientes - o que significa que é um passo mais perto de uma cura.

Referência:

  1. David L. Mack, Poulard Karine, Melissa A. Goddard, Virginie Latornerie, Jessica m. Snyder, Robert W. GRANGE, MATTHEW R. Elverman, Jérôme Denard, Philippe Veron, Laurine Buscara, Christine Le Bec, Jean-Yves Hogel, Annie G. Brezovec, Hui Meng, Lin Yang, Fujun Liu, Michael O`Callaghan, Nikhil Gopal, Valerie E. Kelly, Barbara K. Smith, Jennifer L. Strande, Fulvio Mavilio, Alan H. Beggs, Federico Mingozzi, Michael W. Laitor, Ana Buj-Bello, Martin K. Childers. Terapia genética mediada por AAV8 sistêmica dirige a correção inteira de corpo inteiro de miopatia miotubular em cães. Terapia Molecular, 2017; DOI: 10.1016 / J.ymthe.2017.02.004
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