Distrofia muscular de duchenne em cães pode finalmente ser tratada

Os cientistas encontraram recentemente o tratamento progressivo para restaurar a força muscular em cães afetados por este distúrbio genético raro.

Pesquisadores de Genetton, o Laboratório AFM-Telethon, Inserm (UMR 1089, Nantes) e a Universidade de Londres (Royal Holloway) demonstrou recentemente que a injeção de uma versão "encurtada" do gene que causa a distrofia muscular de Duchenne é eficaz na restauração do músculoforça e estabilização dos sintomas clínicos em cães afetados por este distúrbio.

Este é um enorme passo em frente em encontrar tratamento para esta rara condição genética em cães. Os resultados do estudo foram publicados na revista Comunicações naturais. Fundos para esta pesquisa foram levantados por doações do telethon francês.

O que é distrofia muscular de Duchenne??

Distrofia muscular de Duchenne é um distúrbio genético progressivo raro. Em humanos, é o distúrbio neuromuscular mais comum em crianças, afetando 1 em 5.000 meninos. Envolve todos os músculos do corpo.

Algum Retrievers Golden são naturalmente afetados por este distúrbio. Os sintomas incluem fraqueza geral muscular ou atrofia, anormalidades cardíacas e má ganho de peso.

A ciência encontra tratamento para a distrofia muscular de Duchenne em cães — **Um cachorro com dmd.**
Foto: Vetbook.org

DMD envolve anormalidades genéticas no gene que codifica a distrofina - uma proteína que garante a função muscular adequada. Este gene é significativamente grande e, portanto, é impossível inserir todo o DNA para distrofina em vetores virais (que é geralmente o que é feito em terapia genética).

Mas esta pesquisa revelou que injetar Microdystrophin, que é uma versão encurtada desse gene muito grande, foi eficaz na melhoria da função muscular em cães com este distúrbio.

A equipe de cientistas trabalhava para desenvolver uma droga de terapia genética que combinou um vetor viral com a microdistrofina, e descobriu que isso permitiu a produção dessa proteína de função muscular vital.

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12 cães com DMD foram testados para esta pesquisa. A microdistrofina foi injeção por via intravenosa, tornando-a em todo o corpo dos cães (em oposição a apenas um local, como seria o caso com outros tipos de injeção).

Após a injeção, os pesquisadores observaram que os níveis de distrofina retornaram a níveis altos e a função muscular retornada. Sintomas clínicos foram observados para estabilizar durante um período de 2 anos inteiros após a injeção. Nenhum tratamento imunossupressor ocorreu de antemão, e nenhum efeito colateral apresentado.

O que isso significa para os humanos

Porque os cães com DMD têm os mesmos sintomas clínicos, e têm pesos semelhantes às crianças humanas afetadas pelo distúrbio, este é um passo enorme no desenvolvimento do mesmo tratamento para os seres humanos.

Porque este tratamento foi tão bem sucedido em cães, agora é possível desenvolver ensaios clínicos em pacientes humanos.

Esta é a primeira vez que todo o corpo de um animal grande foi capaz de ser tratado usando esta proteína.

De acordo com Caroline Le Guiner, o principal autor deste estudo, o tratamento progressivo também permite o tratamento de todos os pacientes com distrofia muscular de Duchenne, independentemente da sua mutação genética.

O Le Guiner diz que esses estudos são emocionantes e excederam as expectativas de sua equipe. Eles têm trabalhado há muitos anos em tratamento eficaz de terapia genética para DMD, e este é um salto gigante para a frente em direção a ensaios clínicos.

Com as fundações firmemente no lugar, os cientistas agora podem começar a trabalhar nos próximos passos para produzir avanços em drogas usadas para tratar crianças com DMD.

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Referência:

Caroline Le Guiner, Laurent Serviecut, Marie Montus, Thibaut Larcher, Bodvaël Faltse, Sophie Moullec, Marine Allais, Virginie François, Maeva Dutilleul, Alberto Malerba, Taeyoung Koo, Jean-Laurent Thibaut, Béatrice Matot, Marie Devaux, Johanne Le Duff, Jack-Yves deschamps, Inès Barthelemy, Stéphane Blote, Isabelle Testault, Karim Wahbi, Stéphane Ederhy, Samia Martin, Philippe Veron, Christophe Georger, Takis Athanasopoulos, Carole Masurier, Federico Mingozzi, Pierre Carlier, Bernard Gjata, Jean-Yves Hogali, Fulvio Mavilio, Thomas Voit, Moullier Philippe, George Dickson. A terapia genética microdistrofina de longo prazo é eficaz em um modelo canino de distrofia muscular de Duchenne. Comunicações da natureza, 2017;8: 16105 Doi: 10.1038 / NComms16105

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